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科學家開發出一種能夠在成人中樞神經系統中無創地運送基因貨物的載體

加州理工學院的生物學家已經修改了一種無害病毒,這種病毒可以成功地通過血流進入成年小鼠的大腦,并將基因傳遞至神經系統細胞。該病毒可以幫助研究人員確定大腦的復雜程度,并有望為治療諸如阿爾茨海默氏癥和亨廷頓氏癥等疾病提供新型療法。此外,研究人員開發的用于鑒定病毒的篩選方法可用于制備能夠靶向其他器官細胞的其他載體。

加州理工學院的高級研究科學家,描述這項工作的論文的主要作者本·德弗曼說:“通過找出一種使基因穿過血腦屏障的方法,我們能夠將它們高效地傳遞到整個成年人的大腦中。”發表在“自然生物技術”雜志上。

血腦屏障使人體能夠阻止血液中傳播的病原體和潛在有害化學物質進入大腦和脊髓。由緊密堆積的細胞組成的半滲透性阻滯對于維持受控環境以使中樞神經系統正常運轉至關重要。但是,這種屏障也使得幾乎不可能將許多藥物和其他分子通過血液輸送到大腦。

為了使基因溜過血腦屏障,加州理工學院的研究人員使用了一種稱為腺相關病毒(AAV)的小型無害病毒的新變體。在過去的二十年中,研究人員已經使用各種AAV作為載體將特定的基因轉運到細胞核中。一旦存在,就可以將基因從DNA表達或翻譯成蛋白質。在某些應用中,AAV攜帶基因的功能拷貝,以取代遺傳病患者體內存在的突變形式。在其他應用中,它們被用于傳遞基因,這些基因提供了指示信息,以生成諸如抗體或熒光蛋白之類的分子,從而幫助研究人員研究,鑒定和追蹤某些細胞。

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